Top tien technologische trends in de levenswetenschappen in 2019: trend drie

- Dec 03, 2019-

De top tien technologische trends in life sciences in 2019  

Trend drie: Cure of Rare Diseases

Bij afwezigheid van fouten of off-target-effecten, wordt verwacht dat de modificatie van gemuteerde genen door middel van genbewerkingstechnologie voorspelbare gunstige effecten zal produceren en zelfs een eenmalige genezing van bepaalde genetische ziekten zal bereiken. Terugkijkend op de ontwikkeling van gentherapie in de afgelopen 20 jaar, hebben we pas de afgelopen jaren echt het tijdperk van gentherapie ingeluid en zagen we de hoop om zeldzame ziekten in één keer te genezen.

Gentherapie, als een verstorende medische technologie, heeft vreemde normale genen in doelcellen kunnen introduceren om ziekten veroorzaakt door defecte en abnormale genen te corrigeren of te compenseren, waardoor het doel van het behandelen van aangeboren genetische ziekten wordt bereikt. Tegenwoordig zijn er wereldwijd meer dan 2500 klinische proeven met gentherapie aan de gang en is gentherapie een must geworden voor wereldwijde farmaceutische R & D-bedrijven.

(Bron: MIT Technology Review)

Medio 2018 kondigde de FDA van de Verenigde Staten aan dat zij de ontwikkeling van gentherapie krachtig zal blijven bevorderen en heeft ze zes nieuwe richtlijnen uitgegeven, die een beleidskader opstellen voor de ontwikkeling van genetische producten, beoordeeld door regelgevende instanties en vergoed. Het wijst ook op hete gebieden van menselijke gentherapie, waaronder hemofilie, netvliesaandoeningen en zeldzame ziekten.

In 2019 komt de behandeling van een verscheidenheid aan zeldzame ziekten de kliniek binnen en zal gentherapie officieel na bijna 20 jaar een snelle ontwikkelingsfase ingaan. Er zijn steeds meer kleine en middelgrote startups voor gentherapie ontstaan en traditionele farmaceutische reuzen zoals Pfizer, Novartis en GlaxoSmithKline hebben ook velden voor gentherapie vastgesteld. In China zullen naar verwachting enkele startups die betrokken zijn bij genbewerking en sommige gentherapieprojecten in 2019 het klinische stadium ingaan.